Comisión Europea aprueba Palynziq

Hace poco informábamos sobre el informe positivo de la CHMP sobre el uso de Palynziq en el tratamiento de fenilceotnuria. El pasado 6 de mayo, Biomarin publicó una nota que informa que la Comisión Europea aprueba Palynziq, tratamiento enzimático para fenilcetonuria. Esto es lo que debes saber sobre este anuncio.

¿Qué es Palynziq?

[Citamos siempre de acuerdo con la información que facilita el fabricante] Palynziq sustituye la fenilalanina hidroxilasa (PAH), enzima deficiente en pacientes con PKU, con una enzima distinta, fenilalanina amonia liasa para descomponer la fenilalanina, nociva para estos pacientes. Palynziq se administra en un régimen especial que facilita la tolerancia al fármaco.

Los riesgos contemplados en la administración del fármaco comprenden respuestas inmunológicas, incluida anafilaxia. Durante el estudio, los pacientes disponían de herramientas para gestionar estos riesgos.

Una vez aplicado el tratamiento, sigue siendo necesario el control de los niveles de fenilanina en sangre; los pacientes deberán ser instruidos cómo ajustar su ingesta proteínica, en función de la concentración de fenilalanina en sangre.

¿A quién va dirigido?

La Comisión Europea aprueba Palynziq para pacientes mayores de 16 años con problemas de adherencia. No se contempla de momento su uso en mujeres PKU embarazadas ni en los menores de 16 años. ¿Quiere esto decir que nunca se aprobará para pacientes menores? No, pero de momento su uso en estos casos no está autorizado.

¿Y ahora qué?

La aprobación de la Comisión no significa que el fármaco esté disponible inmediatamente en España. La autorización solo certifica que este fármaco se puede usar en el territorio de la UE. Pero su aprobación en territorio nacional tiene que ser aprobado por la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios.  La inclusión del fármaco en la cesta del Sistema Nacional de Salud también será objeto de debate; dado su elevado coste será difícil conseguir el tratamiento sin cobertura social.

Federación Española de Enfermedades Metabólicas Hereditarias apoya toda investigación que tenga por objetivo encontrar tratamientos nuevos y que mejoren calidad de vida de los pacientes.

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