Presentada la solicitud de ensayo clínico en terapia génica para PKU

El pasado 26 de septiembre la companía farmacéutica Biomarin reveló que había presentado ante a agencia británica reguladora de medicamentos la documentación para comenzar el ensayo clínico en terapia génica en pacientes con PKU. De aprobarse, la fase 1 del estudio comenzaría a principios de año que viene.

Puedes leer la noticia entera aquí (en inglés).

Ensayo clínico en terapia génica para pacientes con PKU

Según informa la compañía:

La terapia génica es una forma de tratamiento diseñada en vistasa solucionar un problema genético, añadiendo una copia corregida del gen defectuoso. El gen que sí funciona se inserta en el vector que contiene una sequencia pequeña del ADN. De esta forma actúa como un vehículo, haciendo posible que el gen funcional llegue a las células. Las células pueden luego usar la información para sintetizar proteínas funcionales que el cuerpo necesita, potencialmente reduciendo o eliminando de esta forma las causas de la enfermedad.

Según informa la empresa, el objetivo de la primera fase del estudio consiste en averiguar si el tratamiento puede administrarse en una única dosis y si sus efectos – restaurar un metabolismo normal en pacientes con PKU – son duraderos.

Es la segunda terapia génica que persigue esta empresa y la primera en metabolopatías. Hace tiempo informábamos también de otra empresa que apuesta por este tratamiento de la fenilcetonuria.

Terapia génica cada vez más cerca

Como asociación de pacientes la Federación siempre estará a favor de cualquier terapia que mejore la calidad de vida de pacientes metabólicos o las cure. Debido a que estamos comprometidos éticamente con el bienestar de paciente metabólico, creemos necesario un debate que involucre a distintos actores en el mundo de metabolopatías para garantizar:

  • acceso a información sobre nuevos tratamientos y sus posibles efectos secundarios en cada momento
  • compromiso con el bienestar del paciente durante y después del ensayo clínico, y que el consentimiento que dé como participante sea verdaderamente informado.
  • diálogo sincero sobre posibilidades y retos de financiación de terapias innovadoras que involucre a todos los agentes.
  • Contemplación de todas consecuencias clínicas, éticas, sociales y políticas de estos tratamientos.

 

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2 comentarios en “Presentada la solicitud de ensayo clínico en terapia génica para PKU”

  1. montse7970@hotmail.com

    Mi nombre es Montse y soy madre de un hijo Pku todo la información y ayuda es necesaria para seguir avanzando y que la calidad y Salud de nuestros hijos mejore. Gracias

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