La sepiapterina es un fármaco oral en desarrollo para tratar la fenilcetonuria (PKU), una enfermedad metabólica hereditaria que impide descomponer correctamente la fenilalanina, un aminoácido presente en muchos alimentos.
Actúa como precursor de la tetrahidrobiopterina (BH4), un cofactor esencial para la enzima fenilalanina hidroxilasa (PAH), y también como chaperona molecular, ayudando a estabilizar y mejorar la función de esta enzima.
En el ensayo clínico de fase 3 APHENITY, la sepiapterina logró reducir los niveles de fenilalanina en sangre en un 63% en promedio, y hasta un 69% en personas con PKU clásica.
Además, el tratamiento permitió a muchas personas flexibilizar su dieta, aumentando la ingesta de proteínas sin perder el control de los niveles de fenilalanina.
Si quieres saber más, el próximo día 18 de junio a las 19:00h, la Dra. Amaya Belánger, pediatra del hospital Ramón y Cajal en Madrid, nos informará de todo aquello que tenga que ver con la Sepiapterina.
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