Sepiapterina: una nueva esperanza para pacientes pku
La sepiapterina es un fármaco oral en desarrollo para tratar la fenilcetonuria (PKU), una enfermedad metabólica hereditaria que impide descomponer correctamente la fenilalanina, un aminoácido presente en muchos alimentos. Actúa como precursor de la tetrahidrobiopterina (BH4), un cofactor esencial para la enzima fenilalanina hidroxilasa (PAH), y también como chaperona molecular, ayudando a estabilizar y mejorar …
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