En una reciente comunicación, que se puede ver aquí, Jeff Ajer, vicepresidente ejecutivo de BioMarin, reflexiona sobre los desafíos económicos de la terapia génica.
Cada vez más hay más estudios sobre terapia génica, dice el entrevistado, y más de un centenar de enfermedades susceptibles de ser curadas. Es una perspectiva emocionante para a comunidad de pacientes, pero desde ya plantea dudas sobre su financiación. La terapia génica será cara.
Por esa misma razón, y aunque se trate de un comunicado pensado más para el paciente estadounidense, es un comunicado importante. BioMarin, al igual que Homology Medicine está desarrollando una terapia génica para fenilcetonuria (PKU). Esta se encuentra en las fases iniciales de investigación, pero debido a los desafíos que plantea la posibilidad de realizarla, es necesario discutir sobre ella desde ya.
Podéis escuchar el comunicado en el siguiente video:
Jeff Ajer insiste en que BioMarin ofrecerá distintas opciones de financiación de la terapia a distintos sistemas de salud. En cuanto al sistema estadounidense, en el que se centra este video, el enterevistado sugiere distintas opciones de pago. ¿Qué opciones se ofrecerán en Europa? ¿Cómo se negociará? Aunque la terapia tardará años en llegar, son cuestiones que requieren de una reflexión ya.
Desafíos y promesas de la terapia génica
Desde Federación somos conscientes de que la terapia génica, que para nuestras enfermedades apenas comienza a investigarse, representa una gran promesa y varios desafíos.
La promesa es la de la cura. Los desafíos son varios: desde la viabilidad misma de la terapia porque odavía no se ha demostrado que la terapia génica «curaría» la fenilcetonuria, desconocemos también sus posibles efectos adversos. Pasando por dilemas éticos varios: ¿en quién debemos investigarlo? ¿cómo asegurar adecuado seguimiento y cuidado durante la intervención? Y terminando con una pregunta pragmática: si la terapia funciona y nos veremos ante la posibilidad de curar la enfermedad, ¿tendremos acceso a ella?
Hay varios argumentos que apoyan la necesidad de introducción de esta terapia – si resulta viable y segura -:
- Es mejor curar a los pacientes que dejarles seguir enfermos;
- Invirtiendo en la terapia génica, el Estado deja de invertir en otros costes derivados del tratamiento: en las fórmulas, Kuvan, en la comida (allí donde esté subvencionada) y también en los costes de seguimiento, análisis y de tratamiento de comorbilidades relacionadas con estas enfermedades.
- Se previene aparición de los síntomas; la adherencia al tratamiento en enfermedades metabólicas es compleja.
En Federación creemos en la necesidad de un debate a varias partes sobre los desafíos y promesas de la terapia génica y queremos ser un actor a la mesa. Nuestra parte consistirá, creemos, en trasmitir e forma contundente las necesidades del paciente priorizando su bienestar.
Necesitamos este debate ya.
S una alternativa para la comunidad neurometabólica, vivimos en Argentina, y estamos siguiendo las distintas etapas de esta investigación.
Historias con PKU de Necochea al Mundo.